諾華收購 Avidity Biosciences：AOC RNA 平台能否打造神經肌肉疾病領先優勢？

諾華砸 120 億美元提前吃下 Avidity！這筆「適當風險」併購，會改變 NVS 未來成長線嗎？

瑞士藥廠諾華 (Novartis) 於週一宣布，以 120 億美元收購 Avidity Biosciences，並稱這筆交易是在 Avidity 明年即將取得肌肉疾病治療的晚期數據之前，為「適當的風險」。諾華 CEO Vas Narasimhan 在投資人電話會議中表示，若等到數據發布，交易規模可能會「潛在地大一倍」。 諾華於週日宣布這項現金交易，以每股 72 美元收購 Avidity，較 Avidity 前一個交易日收盤價溢價 46%。受此消息影響，諾華股價週一下跌 1.5%，而 Avidity 在美股市場的股價則飆升超過 40%。 收購熱潮旨在強化產品線 此次收購 Avidity 是今年生技領域第二大交易，僅次於強生 (Johnson & Johnson) 以 146 億美元收購 Intra-Cellular Therapies。分析師指出，此交易顯示生技領域的併購活動可能因美國的低估值和近期藥價協議而加速。 這也是 Narasimhan 自 2018 年擔任 CEO 以來，諾華最大的一筆交易。今年，諾華已進行了 170 億美元的收購和授權交易，以在其暢銷心臟治療藥 Entresto 和氣喘藥 Xolair 專利到期前，強化產品線。此次交易不包括 Avidity 的早期心臟病學計畫，這些計畫將被單獨拆分。 Avidity 擁有三項針對罕見神經肌肉疾病的晚期療法，其中針對杜興氏肌肉萎縮症的實驗療法 Del-zota 預計明年將透過加速途徑申請美國 FDA 批准。另一療法 Del-diseran 針對肌強直性營養不良的關鍵數據也預計在明年公佈。 交易時機引發討論 Arctic Asset Management 的投資組合經理 Daniel Bolanowski 表示，諾華這次提早行動「有點不尋常」，因為他們本可以等到數據出來才行動。他補充說：「如果你相信目前的數據，那麼這些藥物候選者的潛力足夠大，這樣的決策完全合情合理。」 儘管分析師認為 Avidity 的療法自然適合諾華的罕見疾病產品組合，但多數人認為此次價格高於其通常的小型收購。即將於明年退休的諾華財務長 Harry Kirsch 告訴分析師：「對於我們這樣規模和現金流的公司，我仍然將此視為一項小型收購。」他表示，諾華仍有足夠的資金進行未來的交易。

【即時新聞】RNA 療法龍頭 Alnylam(ALNY) 營收暴增 81％，Amvuttra 火力全開、2030 劍指 100 億美元關鍵在哪？

1. Alnylam(ALNY) 在 J.P. Morgan 醫療健康年會公布營運成果，執行長 Yvonne Greenstreet 宣布公司將邁入「下一個激動人心的篇章」，推出「Alnylam 2030」長期戰略計畫。受惠於核心藥物 Amvuttra 的強勁銷售，公司在過去一年繳出爆發性成長的成績單，為未來五年的發展奠定穩固基礎。 2. Alnylam(ALNY) 在大會前夕預先發布第四季及全年度財報數據，顯示公司營運正處於高速成長期。受惠於旗下四款全資擁有產品的強勁表現，全年度合併產品淨營收接近 30 億美元，較前一年同期大幅成長 81%。管理層指出，成長主因是治療轉甲狀腺素蛋白（TTR）相關疾病的藥物系列，該系列產品全年貢獻約 25 億美元營收，不僅較前一年翻倍，更超出公司原先財測目標逾 8 億美元。 3. 展望未來，Alnylam(ALNY) 對 2026 年業績表現充滿信心，預估合併產品銷售額將落在 49 億至 53 億美元之間。其中，TTR 系列藥物預計將貢獻 44 億至 47 億美元，若以財測中位數計算，相當於 83% 的成長幅度，顯示公司對主力產品的市場滲透率持續看好。 4. 執行長 Greenstreet 正式推出名為「Alnylam 2030」的五年戰略框架，旨在加速創新並擴大影響力。該計畫圍繞三大戰略支柱構建，作為對外承諾與內部行動準則。財務長 Jeff Poulton 強調，這套長期目標對於凝聚內部焦點和建立責任感至關重要。公司長期願景是在 2030 年前，透過多款暢銷重磅藥物、擴大產能以及持續研發再投資，實現年營收突破 100 億美元的里程碑。 5. 針對焦點藥物 Amvuttra，管理層表示，雖然診斷率有所提高，但大多數 ATTR 心肌病變（ATTR-CM）患者仍未接受治療，顯示該領域仍是龐大且未被滿足的市場。Greenstreet 指出，Amvuttra 上市表現極具爆發力，隨著美國以外市場的拓展，其新病患市佔率已迅速逼近輝瑞的 Tafamidis。 6. 面對 Tafamidis 可能在 2028 年面臨學名藥競爭，Alnylam(ALNY) 展現充分自信。管理層認為影響不大，甚至可能因學名藥出現而增加聯合用藥機會。數據顯示，Amvuttra 與 Tafamidis 聯合使用具有臨床效益，且已反映在藥物標籤上。此外，藉由完善醫療網絡，90% 患者能在住家 10 英里範圍內獲得治療，多數患者無需支付自費額，這些優勢構築強大競爭護城河。 7. 在研發管線方面，Alnylam(ALNY) 介紹下一代 TTR 基因沈默藥物 Nucresiran。與 Amvuttra 約 85% 的抑制率相比，Nucresiran 能提供約 95% 的快速 TTR 抑制效果，且僅需每半年給藥一次，可顯著提升患者便利性與療效穩定性。 8. 財務長 Poulton 進一步分析利潤前景，指出公司設定 2030 年非一般公認會計原則（Non-GAAP）營業利潤率達 30% 的目標。若 Nucresiran 順利上市，將有助於 2030 年後利潤率進一步提升，因為該新藥無需支付像 Amvuttra 那樣平均約 20% 的高額權利金，將顯著優化成本結構。 9. 截至去年底，Alnylam(ALNY) 已有超過 25 個項目處於活躍臨床開發階段。為支持未來龐大需求，公司引進名為 Cyrellus 的新型製造平台，這是一種基於酶連接的 RNAi 製程，旨在擴大產能並降低生產成本。展望 2026 年，公司預計發布四項臨床數據、推進三項三期研究、啟動三項二期研究，並提交三到四項新藥臨床試驗申請（IND），持續鞏固其在 RNA 療法領域的全球領導地位。

Regeneron 罕病突破：MG 臨床勝利、2026 申請核准，單藥表現更強這關鍵？

Regeneron Pharmaceuticals 於本週二宣佈，其與 Alnylam Pharmaceuticals 共同開發的 RNA 療法 cemdisiran，在針對罕見自體免疫疾病——重症肌無力 (MG) 的第三期臨床試驗中表現出色，成功達成主要及關鍵次要終點。 重症肌無力是一種慢性疾病，因抗體介導的補體系統啟用而導致肌肉無力。根據公司提供的 24 週數據，作為單一療法的 cemdisiran，每三個月皮下注射一次，顯示出比安慰劑更具優勢的效果。而當結合 FDA 核准的補體抑制劑 Veopoz（pozelimab）使用時，雖然同樣也達到目標，但單一療法的療效更佳。 具體來說，cemdisiran 和搭配 pozelimab 的組合療法在 Myasthenia Gravis 日常生活活動總分上，分別實現了 2.30 分及 1.74 分的安慰劑調整改善。安全性方面，69% 的參與者報告出現治療相關不良事件，相較之下，搭配療法及安慰劑的比例則為 81% 和 77%。儘管在這 24 週的試驗期間未有死亡案例，但仍有兩名患者因肺炎及敗血癥休克去世。 展望未來，Regeneron 計畫在 2026 年第一季向 FDA 提出 cemdisiran 單一療法的監管審批申請，期待能為重症肌無力患者帶來新的治療選擇。

諾華砸120億美元吃下 Avidity Biosciences：美國投資加碼、神經科學產品線能否領先？

瑞士製藥巨頭諾華 (Novartis) 於週日宣布，已達成協議將以 120 億美元收購美國生物製藥公司 Avidity Biosciences。此舉將使諾華在脊髓性肌肉萎縮症和遺傳性神經肌肉疾病的商業化能力上，創建領先業界的產品管線。交易預計在 2026 年上半年完成，屆時位於聖地牙哥的 Avidity 將把早期精準心臟病學計畫分拆成一家新公司。Avidity 的普通股股東將在交易完成時每股獲得 72 美元現金，較上週五收盤價溢價 46%。 Avidity 的 RNA 療法平台助力諾華 Avidity Biosciences 專注於開發抗體寡核苷酸偶聯物 (AOCs) 以治療嚴重疾病，初期聚焦於罕見的神經肌肉遺傳疾病。諾華執行長 Vas Narasimhan 表示，Avidity 的 AOC 平台和晚期資產強化了諾華提供創新、精準且可能為首創藥物的承諾。Avidity 團隊已經建立了業界領先的 RNA 療法肌肉組織遞送計畫，未來將繼續發展這些計畫，以顯著改變患者的疾病進程。 擴展基因疾病治療範疇 諾華表示，這次收購將擴大其在基因定義疾病治療中的範疇，滿足高未被滿足的需求。Avidity 的計畫旨在解決遺傳根本原因，恢復肌肉功能，並可能減緩疾病進展。 美國市場成為重點 瑞士是諸多製藥巨頭的所在地，包括羅氏和諾華。瑞士製藥業是該國經濟增長的主要推動力，貢獻了國內生產總值的 7% 到 8%。面對美國總統川普政府要求將生產遷回美國的巨大壓力，位於瑞士北部巴塞爾的諾華於今年 4 月宣布，計畫在未來五年內在美國投資 230 億美元。同樣，羅氏也宣布計畫在未來五年內在美國投資 500 億美元，以應對關稅威脅。